pdmk0830のブログ

妻のパーキンソン病との闘いと、その介護の日々の生活の記録

20180224 日本発の世界標準を狙う「遺伝子治療」とは?

「エコノミスト2017.7.25」の記事によると、
バイオベンチャーの遺伝子治療研究所が開発した
パーキンソン病に対する新しい遺伝子治療は、
パーキンソン病においても
脱落することなく残っている被殻内の神経細胞に
ドパミン合成に必要な酵素の遺伝子を導入し
ドパミン産生能を回復させるものらしい。


治療遺伝子を神経細胞に導入するベクターとして、
アデノ随伴ウイルスadeno-associated virus(AAV)を使用するとのこと。
しかも、AAVベクターは、
ベクターに関係した重大な副作用は認められていないらしい。
また、ベクターの大量培養法の開発に成功して製造設備の導入も進めており、
実用化に弾みがついたとのこと。


現在の薬物療法(ドパミン補充療法)は、
病初期には有効だが、進行すると効果が減弱し、
有効な時間は著しく減り、
不随意運動や幻覚なども出現することが多く、
真の治療法ではない。
それにしては薬代が高すぎる。


遺伝子を安全に幹部に導入する技術が鍵であり、
脳細胞を復活させるAAVベクターによる治療法が
世界標準になる可能性があるという。
期待したい。


山中伸弥教授が所長を務める京都大学iPS細胞研究所でも
治験が始まる可能性もあるし、
近いうちにパーキンソン病も過去の難病になるだろう。
今は副作用の調査を進めているらしい。


しかし、
家内に適用可能になる時期はいつになるのだろうか?
待ち遠しい!